新华社北京11月26日电美国媒体24日报道,美国食品和药物管理局已批准一款血友病药物,一剂万美元。
据美国商业内幕网报道,食品和药物管理局22日宣布批准这种名为hemgenix的基因疗法药物,用于治疗b型血友病。b型血友病患者体内缺乏必要的凝血因子ix,造成凝血功能障碍。
年8月23日在美国马里兰州拍摄的美国食品和药物管理局大楼。新华社发(沈霆摄)
美国食品和药物管理局提供的数据显示,平均每4万人中有1人患b型血友病,患者多为男性。所有血友病病例中,大约15%属于b型血友病。
这款新药由澳大利亚杰特贝林公司研发。在临床试验中,hemgenix使流血事件在一年间比预期减少54%;使94%的受试患者在一段时间内免于注射凝血因子。
报道说,hemgenix价格不菲,一剂药的价格为万美元,是全球最贵药物。这一价格超过美国蓝鸟生物公司研发的地中海贫血基因疗法药物zynteglo,今年早些时候该药定价万美元。
生物技术投资人、美国隆卡尔投资公司首席执行官布拉德·隆卡尔告诉美国彭博新闻社记者,他认为hemgenix能够成功,因为现有b型血友病治疗药物均价格昂贵,该病患者“一直生活在对出血的恐惧中”。
栏目主编:顾万全
文字编辑:曹飞
本文作者:新华社
题图来源:上观题图
图片编辑:徐佳敏
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